转自：红星新闻
“司美替尼进了没有？”12月13日，是2023年版国家医保药品目录公布的日子，在一个罕见病交流群里，一位I型神经纤维瘤病的患儿家长在国家医保局新闻发布会结束后焦急地询问。
此前国家医保局公布的今年通过形式审查的罕见病药有20多个，而发布会宣布15个目录外罕见病用药谈判/竞价成功。不久，目录正式公布，家长们查询到，司美替尼“进了！”
华中科技大学同济医学院药品政策与管理研究中心主任陈昊接受红星新闻采访时认为，从这几年的实践上来看，医保目录是否纳入罕见病治疗药品，考虑了罕见病患者的需求，更重要的还是考虑了医保基金的可承受性，企业和医保方都做了共同的努力。
谈判成功的目录外罕见病用药达15个
司美替尼纳入让多位罕见病患儿家长欣喜
对于罕见病药物，国家医保局表示，在准入条件上连续三年取消罕见病用药的获批年限限制，在评审、测算等环节，明确予以倾斜，支持符合条件的罕见病用药优先纳入医保。本次调整，共计15个目录外罕见病用药谈判/竞价成功，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药保障空白。特别是戈谢病、重症肌无力等多年未得到解决、社会影响较大的疾病治疗用药被纳入目录。
司美替尼于今年4月在中国获批，用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，今年即获纳入国家医保目录。多位I型神经纤维瘤病的患儿家长向红星新闻表达了欣喜的心情。“报销完了一个月多少钱？”在目前公布的目录中，司美替尼价blog.byteway.net格保密，家长们要等到1月1日能开药报销了，才能确切知道进医保后能省下多少钱。
新闻发布会上，国家医保局医药管理司司长黄心宇介绍，为支持部分药品海外上市，国家医保局借鉴国际做法，按照企业自愿原则对部分药品进行了谈判价格保密，不主动公布药品实际价格。2023年版药品目录中，有229个谈判药品实行了价格保密。
尽管总体谈判成功率高达84.6%，谈判/竞价成功的目录外罕见病用药达15个，也创下二位数的新高，但罕见病药品整体谈判成功率并没有那么高，罕见病患者们仍然是“几家欢喜几家愁”。
此前，聚集在山东省肿瘤医院的一批神经母细胞瘤的患儿家长对红星新闻表达了希望达妥昔单抗注射液进医保的殷切心情。一位神经母细胞瘤患儿家长此前告诉红星新闻记者，达妥昔单抗注射液一支59Ligthing News598元，一轮要3支，加上治疗费一轮费用在20万元左右。该家长估计治疗总共自费了100万元左右，其中三轮达妥昔单抗免疫治疗就占60万元。
“没那么容易，毕竟这个药太贵太贵了。”另一位家长陈女士13日向红星新闻记者表达了难过的心情，同时希望该药明年能继续冲击国家医保目录。
华中科技大学同济医学院药品政策与管理研究中心主任陈昊接受红星新闻采访时认为，这次纳入的罕见病药达到15种，首先是因为投入和参与罕见病事业的企业、人群越来越多，社会关爱越来越多；另一方面，医保考虑了可承受的范围，Ligthing News纳入了这些有足够证据表明能够对临床、对罕见病患者带来获益的药品。
创新药纳入医保目录有了政策倾斜
符合国情、具有中国特色的谈判药品续约规则初步形成
在12月13日的新闻发布会上，国家医保局医保中心副主任隆学文介绍了今年程序和规则优化的几个细节：企业递交的申报材料和谈判材料要求更加明确；通过座谈会、咨询电话、解读会议、一对一沟通等与企业沟通，双向的信息传达机制对争取最后的谈判成功发挥了关键作用；信息系统功能更加完备，企业不再需要递交纸质材料，减少企业跑腿，及时反馈结果和进展。
对药企创新的支持是历年医保目录调整的关注点。黄心宇在发布会上表示，国家医保局建立了适应新药准入的医保目录动态调整机制。2023年有57个品种实现了“当年获批、当年纳入目录”。新药从获批上市到纳入目录获得报销的时间，已从原来的5年左右降至1年多，80%以上的创新药能在上市后2年内进入医保。
黄心宇表示，国家医保局对创新药纳入医保目录给予政策倾斜，建立了覆盖申报、评审、测算、谈判等全流程的创新药支持机制。在准入环节，符合条件的创新药100%通过形式审查。在评审测算环节，将创新性作为重要的指标，提升创新药的竞争优势。2023年，25个创新药参加谈判，谈成23个，成功率高达92%，与整体水平相比，成功率高7.4个百分点，价格平均降幅低4.4个百分点。成功纳入目录后的创新药多数出现了销售量和销售额双双大幅攀升的情况。
国家医保局对于今年的续约规则优化表示，符合国情、具有中国特色的谈判药品续约规则已初步形成，覆盖药品全生命周期的支付标准调整规则初步建立。
陈昊向红星新闻评价，现有的规则已经相对成熟，趋于完善，当然局部还有改进的空间，例如简易续约确定支付标准的下调比例规则还是阶梯式的，即按照实际超出支出预算是110%、140%、170%还是200%确定下调比例。
那么当前国家医保药品目录还有哪些可以完善的地方？陈昊指出，当前医保目录进多出少，仍然缺乏一个再评价机制，特别是附条件上市的和有限证据上市的药品，当年进医保的宽容度比较高，应该建立一种退出机制。
红星新闻记者 胡伊文 北京报道
编辑 张波
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