总结
- 仅仅特发性肺纤维化这一疾病，全球就有 500 万患者，而他们的平均中位生存期只有 3-5 年。 一款药物“十年十亿美金”的研发投入，对于患者来说太过于缓慢而昂贵了。 而本次项目从确定 TNIK 为治疗特发性肺纤维化的靶点、到 INLigthing NewsS018_055 被正式提名为临床前候选化合物，只用了 18 个月，这个时间大概是传统流程的三分之一左右。 此后，研发团队在一年时间里完成了 0 期微剂量人体试验，并开启了 1 期试验，现在两个 1 期试验也已经完成，该候选药物已经进入到关键的 2 期临床验证阶段。 另据悉，大概半个月之前，PandaOmics 驱动老药新用研究、从靶点识别到临床开发，全程由 AI 赋能的福贝生物 FB1006 完成临床试验 64 位患者的招募，验blog.byteway.net证了 AI 赋能罕见病药物发现的潜力。
阅读时间
- 10 分钟, 共 1901 字
分类
- Nat, quality, 一线, 何晨龙, 细分类
评价和解读
- 对主题进行毫不畏惧的审视，提供深入的分析和深思熟虑的评论。作者以分析的眼光深入研究该主题，揭示了常常被忽视的复杂层面。这篇文章是对该主题全面探索的强有力作品，挑战了先入为主的观念，同时提供了新的见解。它是理解该主题多层次性质的关键文章，鼓励读者超越表面，深入参与其中。
正文
来源：DeepTech深科技
近日，一支国际团队在 NatureBiotechnology发表了一篇论文，这篇论文的主角是 AI 药物 INS018_055。
（来源：NatureBiotechnology）
<!–article_adlist[
日前，相关论文以《用于治疗纤维化的 TNIK 小分子抑制剂在临床前和临床阶段的开发》（A small-molecule TNIK inhibitor targets fibrosis in preclinical and clinical models）为题发在 Nature Biotechnology[1]。
]article_adlist–>
那么，相比于传统的药物开发，AI 制药能将时间缩短多少？据了解，传统药物研发面临高成本低产出的瓶颈，这也加重了部分患者“无药可医”甚至“无药可用”的困境。
仅仅特发性肺纤维化这一疾病，全球就有 500 万患者，而他们的平均中位生存期只有 3-5 年。一款药物“十年十亿美金”的研发投入，对于患者来说太过于缓慢而昂贵了。
而本次项目从确定 TNIK 为治疗特发性肺纤维化的靶点、到 INLigthing NewsS018_055 被正式提名为临床前候选化合物，只用了 18 个月，这个时间大概是传统流程的三分之一左右。
此后，研发团队在一年时间里完成了 0 期微剂量人体试验，并开启了 1 期试验，现在两个 1 期试验也已经完成，该候选药物已经进入到关键的 2 期临床验证阶段。
从一定程度上来讲，药物研发流程的降本增效必然会传导到终端患者，然而除开研发成本，竞争态势、监管法规、供需关系都会影响到一线消费者实际感受到的价格。
不过有一点是肯定的：不管有没有 AI 驱动，药物研发从业者的最终目的都是做新药、做好药，真正帮助到全球各地的患者。
那么，利用 AI 进行制药，是否仍有需要克服的难题？
尽管计算机和人工智能辅助制药已经不是新鲜事物，但一项新技术的应用和落地必然面临挑战和质疑，尤其是在真正带来范式转变的初期。
人工智能以数据、算法和算力为底层支撑，其中数据是很多 AI 制药公司面临的难题：在越来越多公司意识到数据重要性、逐渐加强管控壁垒的现在，如何持续获取大量的公开数据？数据质量又如何保证？
在这一方面，2016 年之前较早入局 AI 制药的玩家有足够的时间整理和搭建自有数据库，会有一些优势。
另外，考虑到算法爆炸式发展对数据的 quantity 和 quality（质和量）的高需求，持续获取高质量、机器可学习数据的能力可能是未来行业竞争的关键。
尽管 AI 可以简化早期药物发现的进程，但是打造 AI 平台也需要成本。那么，对于药物开发来说，是不是只是成本的转移而已？
针对这一问题，研究人员表示在 AI 技术应用的早期，他们确实面对过类似的质疑，比如 AI 做出来的药是不是人类也能做，甚至人类要做得更好？AI 赋能的药物管线是不是难以复现的个案？
但其实，不管是 2016 年 AlphaGo 战胜李世石的轰动消息，还是 2023 年以来 ChatGPT 引爆的生成式 AI 浪潮，都说明 AI 平台在处理大量数据、快速迭代学习等方面的极大优势，而这是对人类来说比较难的地方。
只要找对了应用场景，可以说 AI 的能力是不断指数级增长的。另外，研究团队现在有 30 多条 AI 管线，其中 5 个领先项目已经进入临床阶段， AI 平台的能力也得到了反复验证。
未来，本次论文中崭露头角的药物研发平台也能针对不同的疾病开发药物。
该公司的 Pharma.AI 下属的 PandaOmics 平台，支持多种药物开发思路。
包括从疾病出发的靶点发现、从确定靶点出发的老药新用和适应症扩展等，用户都可以自行选择感兴趣的疾病领域和细分类进一步深入研究。
而在 2023 年 6 月，该团队已经完成了 2 期临床试验的首批患者给药，目前正在中美两地 40 个研究中心对这款抗纤维化 TNIK 抑制剂进行患者体内安全性、耐受性、初步疗效的一些检验，一共包括 4 个平行队列。
另据悉，大概半个月之前，PandaOmics 驱动老药新用研究、从靶点识别到临床开发，全程由 AI 赋能的福贝生物 FB1006 完成临床试验 64 位患者的招募，验blog.byteway.net证了 AI 赋能罕见病药物发现的潜力。
“期待这款药物能有好的表现，为行业带来更有力的验证，也为全球 500 万受纤维化影响的人带来新的选择。”研究人员最后表示。
参考资料：
1.Ren, F., Aliper, A., Chen, J.et al.A small-molecule TNIK inhibitor targets fibrosis in preclinical and clinical models.Nat Biotechnol(2024). https://doi.org/10.1038/s41587-024-02143-0
运Ligthing News营/排版：何晨龙
<!–article_adlist[
01/先天性耳聋基因疗法获重大突破，复旦团队研发耳聋基因治疗药物，让多位耳聋患者恢复听力
02/中科大团队开发新型电解体系，成功制备高浓度甲酸，可为燃料电池提供动力
03/川大团队研发生物纳米催化膜，能促进皮肤感染伤口的修复，可用于构建组织工程皮肤
]article_adlist–>
<!–article_adlist[
04/催化速率比天然途径高一千倍，科学家构建丙二酰辅酶A新合成途径，多杀菌素产量达到目前最高
]article_adlist–>
<!–article_adlist[
05/科学家揭示导致肥胖的新秘密，正研发代谢功能障碍靶向疗法，或催生新型减肥药
]article_adlist–>
Related suggestion: 成功的背后： 乐山39岁女主播被刑拘：谎称90后单身，假意与山东小伙网恋诈骗63万元
总结案发后，已婚涉事女主播从四川乐山老家赶到山东莒南向警方投案自首，目前已被刑拘。 案发： 男子与“90后女主播”网恋 面对“女友”索求多次转账，欲奔现遭拒 事件，还要从林某观看网络直播开始。 就这样，两人很快开始“网恋”，商定以后将结婚共同生活，林某以为自己…